2020. február 11., kedd 12:41 |
Az Aptorum Csoport jelentős előrelépésről számolt be SACT-1 elnevezésű, a neuroblastoma kezelésére szolgáló, gyógyszerjelöltjével és az arra vonatkozóan a tervek szerint 2020 második felében benyújtandó IND-kérelemmel kapcsolatosan (1. rész) |
|
New York, 2020. február 11., kedd (Business Wire/OTS) - Az Aptorum Group Limited (Nasdaq: APM) (a továbbiakban "Aptorum Csoport") biológiaigyógyszer-gyártó vállalat, amelynek fő tevékenysége a globálisan kielégítetlen gyógyászati igénnyel rendelkező betegségek kezelésére szolgáló innovatív terápiás készítmények fejlesztése, bejelentette, hogy egy, a gyermekkorban kialakuló karcinomáknak a csecsemőket és kisgyermekeket érintő ritka fajtája, a neuroblastoma kezelésére szolgáló, SACT-1 elnevezésű gyógyszerjelöltjével kapcsolatosan jelentős előrelépést ért el, és vizsgálatai eredményeként további, kedvező képet adó adatok állnak rendelkezésére. A jelenlegi validációs vizsgálatok befejezésétől függően az Aptorum Csoport tervei szerint a SACT-1-re vonatkozó IND-kérelmet 2020 második felében fogja benyújtani a szabályozó hatósághoz az Amerikai Egyesült Államok élelmiszerek, gyógyszerek és kozmetikai szerek forgalmazását egészségügyi és biztonsági szempontokból szabályozó szövetségi törvényének (Federal Food, Drug and Cosmetic Act) 505(b)(2) pontja által lehetővé tett eljárást követve.(1) |
A SACT-1 az első újrapozicionált gyógyszerjelölt, amelynek
fejlesztése a Smart-ACTTM elnevezésű gyógyszerszűrő platform
segítségével történt. A Smart-ACTTM platform már engedélyezett
gyógyszerek szisztematikus szűrésére, újrapozicionálására és
fejlesztésére szolgál azzal a céllal, hogy azok új terápiás célok
meghatározása révén alkalmazhatók legyenek a jelenleg ritka
betegségként besorolt, több mint 7000 (és folyamatosan növekvő
számú) betegség kezelésére.(2)
E platform segítségével az Aptorum Csoport fel szeretné gyorsítani
a már megfelelően meghatározott biztonságossági és toxicitási
profillal és adatokkal rendelkező gyógyszereknek az
újrapozicionálását, illetve lerövidíteni az újrapozicionált jelöltek
fejlesztéséhez és klinikai vizsgálatainak elvégzéséhez szükséges
időt annak érdekében, hogy azok minél hamarabb alkalmazhatók
legyenek a ritka betegségek gyorsan bővülő körének kezelésére. Az
Aptorum Csoport célja, hogy többféle ritka betegség (ideértve, de
nem kizárólag az onkológiai, az autoimmun, az anyagcsere- és a
genetikai ritka betegségeket) kezelésére alkalmas gyógyszereket
szűrjön ki a platform segítségével.
A Smart-ACTTM platformnak köszönhetően az Aptorumnak már sikerült
meghatároznia, hogy a SACT-1 hatásos lehet a neuroblastoma
kezelésére, és jelenleg a SACT-1 erre a jóváhagyott indikációjától
teljesen eltérő célra való fejlesztését végzi. Jelenlegi
vizsgálataink során a SACT-1 hatásosnak bizonyult számos
neuroblastoma sejtvonal ellen, melyek közt szerepel a MYCN gén
amplifikációja révén létrejövő, a magas kockázati csoportba tartozó
neuroblastomás betegekre jellemző 2 sejt is. Továbbá egy, a
gyógyszer-interakció kvantitatív mérésére szolgáló kombinált mutató
alkalmazásával az Aptorum Csoport jelentős mértékű és határozott
szinergiát fedezett fel a SACT-1 és a hagyományos in vitro
kemoterápia között, amely alapján lehetőség nyílna a kemoterápiás
gyógyszer hatásosságának növelésére és dózisának csökkentésére.
Ugyanakkor egy nemrégiben rágcsálókkal végzett vizsgálatunk során
azt tapasztaltuk, hogy a SACT-1 legmagasabb tolerálható dózisa (MTD)
meghaladja a 400 mg/kg-ot. A standard kemoterápiás szerek, mint
például a paklitaxel MTD-jéhez (20-30mg/kg)(3), illetve a ciszplatin
MTD-jéhez (6 mg/kg)(4) viszonyítva a SACT-1 biztonságossági profilja
kiemelkedően jónak tűnik.
A SACT-1 összetétele úgy kerül módosításra, hogy alkalmas legyen
pediátriai célokra, azaz jobban megfeleljen a speciális kezelési
igényeknek a neuroblastomás betegek esetében, akik kizárólag az 5
évnél fiatalabb gyermekek közül kerülnek ki. A jóváhagyott
termékekre vonatkozóan már rendelkezésre álló információk
áttekintése során megállapítottuk,(5) hogy a SACT-1 biztonságossági
profilja is igen kedvező: napi 150 mg-os dózis mellett a halálozási
arány 0% volt a preklinikai vizsgálatok során, és nem következtek be
a dozirozással kapcsolatba hozható nemkívánatos események.
Amit a neuroblastomáról tudni kell…
A neuroblastoma a rák egy nem gyakori, a ritka betegségek
kategóriájába tartozó fajtája, amely bizonyos idegszövet-típusokban
jelenik meg, leggyakrabban a mellékvesékben, valamint a gerincben, a
mellkasban, a hasban vagy a nyakban, és jellemzően gyermekeket,
különösen az 5 éves és fiatalabb korosztályt érinti. A magas
kockázati csoportban, amelybe az éves teljes betegpopuláció majd
20%-a tartozik(6), az American Cancer Society megfigyelései alapján
ennek a betegségnek az 5 éves túlélési aránya 40-50% körüli(7).
Jelenleg a magas kockázati csoportba tartozó betegek kezelési
költsége rendkívül magas, körülbelül 200000 USA dollár egy-egy (6
ciklusból álló) kezelési folyamat során(8). Továbbá a legtöbb
pediátriai páciens nem tolerálja, illetve nem éli túl a kemoterápiás
fázist, amely problémát a további klinikai vizsgálatok eredményeitől
függően a SACT-1 gyógyszerjelölt pozitív irányban befolyásolhat a
standard kemoterápiával való együttes alkalmazásból eredő (fent
említett) potenciális szinergiának köszönhetően.
A gyógyszerjelölt további általános leírásáért kérjük, kattintson a
következő linkre:
http://ir.aptorumgroup.com/static-files/bcf77574-7bd6-4b9d-8110-d53837238f16
A gyógyszerjelölt további technikai leírásáért kérjük, kattintson a
következő linkre:
http://ir.aptorumgroup.com/static-files/66346f79-7a03-474a-89be-0eaafaa00d9d (folyt.)
|
|
|
|
|
|
|
2020. február 11., kedd 12:41 |
Az Aptorum Csoport jelentős előrelépésről számolt be SACT-1 elnevezésű, a neuroblastoma kezelésére szolgáló, gyógyszerjelöltjével és az arra vonatkozóan a tervek szerint 2020 második felében benyújtandó IND-kérelemmel kapcsolatosan (2. rész) |
|
New York, 2020. február 11., kedd (Business Wire/OTS) - |
Amit az Aptorum Group Limitedről tudni kell…
Az Aptorum Group Limited (Nasdaq: APM) a kielégítetlen gyógyászati
igénnyel rendelkező betegségek kezelésére és diagnosztizálására
alkalmas innovatív technológiák széles körének fejlesztését és
forgalomba hozatalát végző gyógyszeripari vállalat. Az Aptorum
Csoport főként ritka betegségek, fertőző betegségek,
anyagcsere-betegségek, illetve egyéb betegségek kezelésére és
diagnosztizálására szolgáló gyógyszerek és eljárások fejlesztését
végzi. További információkért az Aptorum Csoportról kérjük, látogasson el
a következő internetes címre: www.aptorumgroup.com.
Amit a Smart Pharma Groupról tudni kell…
A Smart Pharma Csoport az Aptorum Group Limited 100%-os tulajdonát
képezi. A Smart Pharma Csoport elsősorban alacsony prevalenciájú
(ritka) betegségek széles körének kezelésére potenciálisan alkalmas,
meglévő, jóváhagyással rendelkező gyógyszerek szisztematikus
újrapozicionálásával foglalkozik. A Smart Pharma Csoport az
újrapozicionálásra alkalmasnak mutatkozó jelöltek fejlesztésének
elősegítése céljából számítógépes szűrést és klinikai validálást
végez.
Felelősség kizárása és előremutató állítások
Ez a sajtóközlemény olyan, az Aptorum Group Limitedre és annak
várakozásaira, jövőbeli terveire és kilátásaira vonatkozó
állításokat tartalmaz, amelyek az Amerikai Egyesült Államok Magán
értékpapírokkal kapcsolatos bírósági eljárásokra vonatkozó 1995. évi
reformtörvénye értelmében előremutató állításoknak minősülnek. Ennek
alapján a jelen sajtóközleményben található bármely, nem korábbi
tényadatokra vonatkozó állítás előremutató állításnak tekinthető. Az
előremutató állítások gyakran olyan kifejezések alapján
azonosíthatók, mint például a "lehet", "kellene", "várakozásaink
szerint", "terveink szerint", "előre láthatólag", "tudnánk",
"szándékozunk", "céljaink szerint", "előrejelzéseink szerint",
"fontolóra vesszük", "úgy hisszük", "becsléseink szerint",
"várhatóan", "lehetséges" vagy "továbbra is", illetve e kifejezések
tagadó formája vagy hasonló kifejezések alapján. Az Aptorum Csoport
ezeket az előremutató állításokat (melyek közt szerepelnek a
kérelmek benyújtására és a vizsgálatokra vonatkozó tervezett
időpontok) főként olyan jövőbeli eseményekre és trendekre vonatkozó
jelenlegi várakozásaira és előrejelzéseire alapozza, amelyek
véleménye szerint befolyásolhatják üzleti tevékenységét, pénzügyi
helyzetét és működési eredményét. Ezek az előremutató állítások
kizárólag a jelen sajtóközlemény időpontjában fennálló körülményekre
vonatkoznak, és számos különféle kockázat, bizonytalansági tényező
és feltételezés tárgyát képezik, ideértve, de nem kizárólag, a
vállalat által bejelentett, a vállalatvezetést és a vállalat
szervezetét érintő változásokkal kapcsolatos kockázatokat, a
vállalat kulcsfontosságú alkalmazottainak további foglalkoztatásával
és rendelkezésre állásával kapcsolatos kockázatokat, a vállalat
képességét a termékkör bővítésére azáltal, hogy további termékeket
kínál további fogyasztói rétegeknek, a termékfejlesztési
eredményeket, a vállalat tervezett növekedési stratégiáit, az
üzletágában várható trendeket és kihívásokat, valamint az ellátói
láncára és annak stabilitására vonatkozó várakozásait, továbbá az
Aptorum Csoport által az Amerikai Egyesült Államok Értékpapír- és
Tőzsdefelügyeletéhez (Securities and Exchange Commission [SEC])
benyújtott 20-F jelű nyomtatványban, illetve a jövőben esetleg
benyújtásra kerülő egyéb dokumentumokban részletesebben ismertetett
egyéb kockázatokat. A fentiek eredményeként a sajtóközleményben
szereplő előremutató állításokban felvázolt előrejelzések
változhatnak. Az Aptorum Csoport nem vállal kötelezettséget a jelen
sajtóközleményben szereplő semminemű előremutató állítás új
információk tudomására jutása, jövőbeli események bekövetkezése
miatti vagy egyéb okokból való frissítésére. (folyt.)
|
|
|
|
|
|
|
2020. február 11., kedd 12:42 |
Az Aptorum Csoport jelentős előrelépésről számolt be SACT-1 elnevezésű, a neuroblastoma kezelésére szolgáló, gyógyszerjelöltjével és az arra vonatkozóan a tervek szerint 2020 második felében benyújtandó IND-kérelemmel kapcsolatosan (3. rész) |
|
New York, 2020. február 11., kedd (Business Wire/OTS) - |
(1) Amennyiben az Amerikai Egyesült Államok Élelmiszer- és
Gyógyszerfelügyelete (FDA) elfogadhatónak ítéli a 505(b)(2) pont
előírásainak alkalmazását a SACT-1 jóváhagyása céljára, a Vállalat a
fejlesztő által kezdeményezett vizsgálatokból származó adatokkal
együtt fel tudja használni a meglévő klinikai és nem klinikai
adatokat a SACT-1 fejlesztése és jóváhagyatása céljára. (2) Lásd:
https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/pages/31/faqs-about-rare-diseases (3) Clin Cancer Res. 5(11):3632-8. (4) BMC Cancer 17: 684 (2017). (5) Az FDA jóváhagyásától függően, eseti alapon a 505(b)(2) pont
alapján benyújtott kérelemben a benyújtó részben támaszkodhat
jóváhagyott termékekre vonatkozóan rendelkezésre álló információkra
(mint például az FDA biztonságossággal és hatásosággal kapcsolatos
korábbi megállapításai), vagy a szakirodalomban leírt termékekre
vonatkozó, elérhető adatokra. Mindazonáltal a kérelmezőnek
rendszerint ettől függetlenül le kell folytatnia egy 1-es fázisú
áthidaló vizsgálatot, melynek célja a törzskönyvezett
referencia-gyógyszerrel való összehasonlítás és az azzal
kapcsolatosan rendelkezésre álló, felhasználható biztonságossági és
hatásossági információk körének meghatározása. (6) Annu Rev Med. 2015; 66: 49-63. (7)
https://www.cancer.org/cancer/neuroblastoma/detection-diagnosis-staging/survival-rates.html (8)
https://www.cadth.ca/sites/default/files/pcodr/Reviews2019/10154DinutuximabNeuroblastoma_fnEGR_NORED
Tekintse meg az eredeti közleményt a következő internetes címen:
businesswire.com:
https://www.businesswire.com/news/home/20200210005186/en/
Kapcsolatok: Befektetői kapcsolatok: Tel: +852 2117 6611 Email: investor.relations@aptorumgroup.com
Médiakapcsolatok: Tel: + 852 2117 6611 Email: info@aptorumgroup.com
Forrás: Aptorum Group Limited
E közlemény hivatalos, mérvadó változata az eredeti forrásnyelven
közzétett szöveg. A fordítás csak az olvasó kényelmét szolgálja, és
összevetendő a forrásnyelven írt szöveggel, amely az egyetlen jogi
érvénnyel bíró változat.
-------------------------------------------------------------------
Az OTS internetes oldalán található hírek, közlemények, fotók
a forrásmegjelöléssel (OTS) szabadon és korlátozás nélkül
felhasználhatók. Továbbközlés esetén a közzétevő köteles az átvett
anyagot tartalmának torzítása nélkül, félreérthetőséget,
rosszindulatú következtetéseket kizáró, az eredeti
szövegkörnyezetnek megfelelő módon feldolgozni és megjelentetni.
Az OTS hírek nem képezik az MTI hírkiadás részét, az MTI
által szó szerint továbbított tartalomért minden esetben a beadó a
felelős. © Copyright MTI Zrt.
Az OTS szolgáltatással kapcsolatban további információt a
(06-1) 441-9050 telefonszámon vagy a ots@mti.hu elektronikus
levelező címen kaphat.
|
|
|
|
|
|
|
Forrás: OTS Üzleti Sajtószolgálat
MTI © Minden jog fenntartva.
|